Oncoematologia, un ponte verso il futuro dei trattamenti:
la nuova frontiera degli anticorpi BiTE
Grandi passi avanti negli ultimi anni nel trattamento dei tumori del sangue,
con terapie innovative che in alcuni casi rendono possibile parlare
di eradicazione della malattia, debellando anche la malattia minima residua.
Riflettori puntati sulla maneggevolezza e sulla possibilitร per i pazienti di effettuare le terapie, anche infusionali, al proprio domicilio, elemento che assume ancor piรน valore in emergenza sanitaria Covid.
Gli anticorpi bispecifici BiTE, con il loro innovativo meccanismo dโazione
โa ponteโ che lega le cellule T alle cellule tumorali, rappresentano il paradigma
di questa nuova generazione di terapie per le malattie ematologiche.
Roma, 24 novembre 2020 โ Una vera rivoluzione, quella che caratterizza gli anni recenti della ricerca in oncoematologia. Oggi per alcuni tumori del sangue si puรฒ parlare di eradicazione della malattia, una prospettiva impensabile fino a poco tempo fa. Questo grazie a terapie innovative con unโefficacia profonda, che riescono a debellare la malattia minima residua, e allo stesso tempo maneggevoli, perchรฉ somministrabili a domicilio.
Con lโevolversi delle terapie cambiano anche le metafore usate dai media per descriverle: la nuova frontiera oggi รจ rappresentata dal โponteโ che contraddistingue lโinnovativo meccanismo dโazione degli anticorpi BiTE (Bi-specific T-cell Engagers) detti anche a doppio bersaglio, perchรฉ si legano contemporaneamente a due target, connettendo le cellule T, gli agenti piรน potenti del sistema immunitario, alle cellule tumorali. Grazie a questo ponte, le cellule T possono agire a distanza ravvicinata sulle cellule tumorali, riconoscendole, legandosi ad antigeni specifici e rilasciando molecole che ne provocano la morte.
Di queste grandi innovazioni nel campo dellโoncoematologia, delle prospettive future e dellโimportante ruolo sociale dei media nel comunicare le novitร della ricerca si รจ discusso oggi nel Corso di Formazione โUn ponte verso il futuro dellโoncoematologia: le nuove frontiere dellโinnovazione terapeutica nel racconto dei media. Il caso della Leucemia Linfoblastica Acutaโ, promosso dal Master di comunicazione scientifica della Sapienza SGP โ La Scienza nella Pratica Giornalistica, con il supporto di Amgen.
Oggi, con lโemergenza sanitaria Covid in corso, assume ancora piรน valore la possibilitร di fare la terapia infusionale al proprio domicilio, consentendo ai pazienti in trattamento, categoria fragile ed esposta ai rischi del contagio, di evitare continui spostamenti. Blinatumomab, capostipite della classe degli anticorpi BiTE, puรฒ essere somministrato a casa dal paziente con Leucemia Linfoblastica Acuta.
ยซQuesto farmaco รจ stato disegnato per poter essere somministrato a domicilio โ dichiara Massimiliano Bonifacio, UOC Ematologia e Centro Trapianti Midollo Osseo, Ospedale Borgo Roma, Verona โ richiede lโospedalizzazione solo durante i primi 3-4 giorni della terapia, per monitorare eventuali eventi avversi, ma poi per tutta la durata del ciclo di 28 giorni il paziente puรฒ addirittura assumere il farmaco a casa tramite una pompa infusionale portatile. Avere a disposizione un farmaco cosรฌ maneggevole rappresenta certamente un vantaggio rispetto ad altre terapie che richiedono un accesso frequente in ospedale, soprattutto in questo periodo di emergenza sanitaria in cui i pazienti devono essere tutelati al massimoยป.
Ogni 3-4 giorni รจ necessaria la sostituzione della sacca presso il Centro ematologico, che in alcune realtร puรฒ essere fatta a domicilio grazie a un servizio di assistenza domiciliare. Lโobiettivo, alimentato anche dalle necessitร della pandemia, รจ quello di poter arrivare ad attivare la sostituzione della sacca a domicilio per tutti i pazienti sul territorio.
In Europa vengono diagnosticati ogni anno circa 7.000 nuovi casi di Leucemia Linfoblastica Acuta (LLA), tumore del sangue che colpisce i precursori dei linfociti, un particolare tipo di globuli bianchi deputati a combattere le infezioni e altri tipi di malattia1. Tra questi, si stima che almeno 5.000 siano pazienti pediatrici; in Italia ogni anno circa 400 bambini ricevono una diagnosi di LLA.2
Blinatumomab รจ stato recentemente approvato da AIFA per il trattamento della Malattia Residua Minima (MRD) in pazienti adulti con LLA originata da precursori delle cellule B (con espressione della molecola CD19 sulla superficie delle cellule leucemiche e negativa per il cromosoma Philadelphia) e per il trattamento di pazienti pediatrici di etร pari o superiore a 1 anno con LLA originata da precursori delle cellule B (con espressione della molecola CD19 sulla superficie delle cellule leucemiche e negativa per il cromosoma Philadelphia) quando la malattia si ripresenta o non regredisce dopo due precedenti linee di trattamento o dopo essere stati sottoposti a trapianto di cellule staminali. Lโefficacia di blinatumomab รจ confermata anche nella pratica clinica quotidiana.
ยซGrazie ai risultati dello studio osservazionale retrospettivo NEUF โ spiega Cristina Papayannidis, UO Ematologia, Policlinico S. Orsola Malpighi, Bologna โ che ha coinvolto 253 pazienti, la maggior parte dei quali, 113, italiani, possiamo affermare che lโesperienza โreal lifeโ ha confermato i dati prodotti dagli studi clinici registrativi in termini di tassi di risposta ematologica, di negativizzazione della Malattia Residua Minima e di sopravvivenza globale dei pazienti. Poter contare su tali risultati anche nella pratica clinica quotidiana valorizza ulteriormente il ruolo di blinatumomab, che oggi trova indicazione sia nel contesto della malattia recidivata/refrattaria, storicamente associata, se trattata con la chemioterapia convenzionale, a prognosi a lungo termine sfavorevoli, sia per i pazienti con Malattia Residua Minima positiva, la cui negativizzazione (raggiungibile in circa lโ80% dei casi) consente sopravvivenze a lungo termine non ottenibili fin quiยป.
Il trattamento della Malattia Residua Minima โ vale a dire debellare le cellule invisibili alla valutazione al microscopio ottico, che possono permanere anche quando la malattia non dร piรน sintomi e i parametri sono rientrati nella norma, aumentando il rischio di ricadute โ รจ considerato la premessa per arrivare in futuro allโeradicazione della LLA in pazienti in remissione completa. Blinatumomab รจ la prima e unica terapia ad aver ricevuto questa approvazione regolatoria a livello globale.
Il futuro รจ giร qui, ma sono ancora molte le prospettive che si aprono con lโutilizzo degli anticorpi bispecifici BiTE, anche in combinazione con altre terapie e anche per altri tipi di tumore: tra queste, รจ giร stata testata con successo la possibilitร per i pazienti con LLA di una terapia completamente โchemio freeโ, associando blinatumomab a una terapia a bersaglio molecolare.
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